据CNBC消息，当地时间5月24日，美国食品和药品管理局批准了诺华公司售价210万美元用于脊髓性肌萎缩的基因疗法，使其成为世界上最昂贵的药物。
这种药物被命名为唑根斯玛疗法，主要针对脊髓性肌萎缩，这种病症是导致婴儿死亡的主要遗传病之一，每11,000名新生儿中就有一人患病，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。SMA致病基因明确，近年来基因治疗技术的发展，为该类疾病带来了希望。
2018 年 11 月，诺华旗下艾维克西斯公司总裁大卫列侬在投资电话会议上表示，“400 万美元是一笔可观的资金，但我们认为这是一个具有成本效益的关键点。我们已经进行过研究，定价在 400 万至 500 万美元，才能够维持成本。”
目前诺华方面表示，这种治疗费用将达到210万美元 ，或者每年425,000美元，五年付清。FDA批准该药物后，24日下午晚些时候诺华股价上涨了近4％。
诺华公司首席执行官纳拉辛汉周五发表声明称。唑根斯玛是治疗SMA和具有里程碑意义的一次性基因疗法的历史性进展，我们的目标是确保患者能够广泛接触这种转化医学并与医疗保健系统分享价值。
诺华公司称，一次性治疗费用比当前长期治疗该疾病的10年费用低50％。今年早些时候评估药品价格的临床和经济评论研究所ICER表示唑根斯玛的价值仅为150万美元。周五，ICER表示，在进一步研究临床结果和FDA的批准后，他们认为唑根斯玛的价格“落在ICER估价范围的上限之内。”
代理FDA专员夏普莱斯在一份声明中表示，该药物获批标志着“治疗多种疾病的基因和细胞疗法另一个里程碑”。随着每一项新的批准发布，我们看到这个令人兴奋的科学领域继续从概念变为现实。“
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